Statistica per la ricerca clinica

La locuzione “ricerca clinica” viene spesso utilizzata nel campo medico quale sinonimo di studio sperimentale. In questo articolo proverò a dare una breve ed esaustiva definizione di ricerca clinica e ti illustrerò la forte connessione tra ricerca clinica e statistica.

Formalmente la “ricerca clinica” (o clinical trial) è definita come una procedura sperimentale che ha lo scopo di confermare la validità di specifici interventi medici per migliorare la risposta terapeutica dei pazienti. La ricerca è caratterizzata da fattori di scientificità ed eticità. L’unione di questi fattori fa sì che i risultati ottenuti possano essere considerati elementi affidabili di conoscenza ed utili nella pratica terapeutica. Per tale ragione la ricerca clinica non può essere effettuata in modo approssimativo, ma deve essere strutturata rigorosamente così da essere un esperimento pianificato e disegnato al fine di individuare la migliore strategia terapeutica nella risoluzione di una specifica condizione patologica.

Pianificazione della ricerca clinica

La pianificazione della ricerca si articola quindi in una serie di passaggi caratterizzati da un’alta rilevanza scientifica. Si va dal rispetto dei più alti principi etici all’esatta e corretta impostazione metodologica. Il lavoro pertanto di ricerca si articola in cinque step, tutti fondamentali e necessariamente coordinati.

1. Definizione dell’ipotesi sperimentale
2. Osservazione del fenomeno
3. Misurazione del fenomeno
4. Classificazione dei dati
5. Interpretazione dei risultati.

Fasi della ricerca clinica

Molte ricerche cliniche sono condotte per fasi, così da far sì che lo sviluppo dello studio fornisca specifiche informazioni alla conoscenza clinica e da qui si possa muovere verso le altre fasi. Per ogni fase si individuano i pazienti eligibili, ossia quei soggetti che è possibile includere nello studio.

Fase I

Negli studi di fase I lo scopo è quello di identificare il miglior metodo di cura (ad esempio la somministrazione di un nuovo farmaco) e di stabilire il limite tra efficacia della cura ed eventi avversi (ad esempio tossicità).

Fase II

Successivamente, Accertata l’efficacia della cura e la corretta identificazione del dosaggio o della modalità di intervento, gli studi di fase II hanno lo scopo di verificare l’affidabilità della cura su un campione maggiore di pazienti (solitamente 100-200 pazienti). A seconda dello specifico campo di indagine, un trattamento è considerato valido se consente una misurabile riduzione della patologia nell’ordine del 20/25%.

Fase III

A questo punto è necessario, utilizzando campioni di grandi dimensioni, comparare l’efficacia del nuovo trattamento rispetto ai cosiddetti “gold standard”, ossia quei trattamenti per i quali l’efficacia terapeutica è già stata ampiamente provata e sono pertanto considerati degli standard ordinariamente utilizzati. Ad esempio, nel caso degli studi sul cancro la risposta è ritenuta efficace quando si osserva una più lunga sopravvivenza, una minore percentuale di recidive, un miglioramento della qualità di vita e/o la riduzione degli effetti collaterali o comunque una loro minore incidenza.

Fase IV

Dopo aver validato la nuova cura è necessario monitorare il suo andamento anche quando essa è divenuta a sua volta, uno standard terapeutico. Pertanto, questa ultima fase è ritenuta fondamentale al pari delle altre poichè consente il controllo degli effetti e la riuscita in termini di popolazione del trattamento.

Il ruolo della statistica

Si comprende pertanto come la statistica in questo ambito, rivesta un ruolo primario. Essa infatti è di sostegno di tutte le fasi di ricerca poichè fornisce ai medici indicazioni utili sia su quanto osservato sia su quali elementi “di novità” emergono dai dati. Leggendo infatti i dati in modo opportuno e senza banalizzare gli strumenti statistici a mere formule per ottenere p-value, la statistica ci permette di identificare i punti di forza e di debolezza della ricerca clinica.

Inoltre grazie alla combinazione di pianificazione, confronto e comparabilità, la statistica fornisce una serie di strumenti idonei a rispondere alle molte domande dei ricercatori medici. Tale combinazione permette ai ricercatori di disporre di informazioni concrete e di sapere step-by-step quali aspetti dello studio stanno funzionando, quali mancano di risposta e quali dovrebbero essere osservati con maggiore attenzione.

Quando la statistica entra in gioco?

E’ evidente da quanto detto finora che la statistica è sempre presente. Ed è sempre uno strumento di supporto sia nel delineare lo studio sia nel rispondere alle varie domande dei ricercatori.

Ad esempio, nella fase di pianificazione è necessario rispondere (matematicamente e statisticamente) a delle domande, come (elenco assolutamente non esaustivo):

• Quali fattori dello studio si intende misurare?
• Con quale strumento matematico e statistico si intende procedere?
• In che modo si devono i raccogliere i dati?
• Quanti dati servono?
• Di quanti “casi” e di quanti “controlli” è necessario disporre?
• Come randomizzare i dati?
• Come creare gruppo di trattamento e di controllo?

E pensando alle fasi di confronto e di comparabilità, le domande divengono ancora di più:

• Cosa fare se non esiste una terapia standard di riferimento?
• E se esiste questa terapia standard, come comportarsi rispetto a determinate variazioni?
• Cosa si intende per comparabilità?
• Campioni diversi sono comparabili?
• Come interpretare i risultati di uno studio alla luce di un altro?

La matematica e la statistica rispondono in modo eccellente a queste e ad altre domande che sorgono nel corso della ricerca clinica. Grazie a test statistici, basati sulla valutazione della probabilità del verificarsi o meno di un fenomeno, queste due materie altamente scientifiche permettono di passare dall’osservazione di un fenomeno ad un risultato da interpretare sempre alla luce del sapere medico.

I risultati non sono semplicemente numeri da riportare, ma sono valori numerici interpretati in modo concreto e scientificamente valido e spiegati alla luce della medicina e della conoscenza dei ricercatori. In conclusione: “I numeri sono solo numeri, spetta al ricercatore medico e al matematico-statistico dare loro concretezza e scientificità”.

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