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La qualità di vita (Quality of Life, QoL) ha come obiettivo quello di misurare quantitativamente il benessere complessivo dei pazienti oncologici. Ormai da alcuni anni questo fondamentale indicatore ricopre un ruolo centrale per l’intera comunità scientifica: utilizzato di consueto negli studi clinici randomizzati e in quelli osservazionali, esso è divenuto, unitamente ai noti indicatori di efficacia e sicurezza, il parametro di riferimento per valutare la sostenibilità delle terapie oncologiche.
La maggiore attenzione dedicata dalla ricerca scientifica al tema della qualità di vita e la centralità del tema nella gestione quotidiana del paziente oncologico fanno sì che un numero crescente di studi si focalizzino sullo studio delle metodologie con cui il parametro qualità di vita deve essere rilevato e valutato affinché sia effettivamente rappresentativo della realtà vissuta dal paziente oncologico.
Qualità di vita come indicatore clinico
La qualità della vita è infatti un concetto multidimensionale la cui valutazione complessiva è il risultato di una combinazione di valutazioni specifiche rispetto a quattro fattori chiave che caratterizzano il benessere dell’individuo: fattore fisico, fattore psicologico, fattore sociale e fattore spirituale. Durante il percorso di cura e follow-up i pazienti oncologici vivono cambiamenti significativi in queste quattro dimensioni e ciò quale riflesso dei sintomi della malattia, degli effetti collaterali legati ai trattamenti e del carico emotivo che la malattia stessa comporta.
In ambito clinico la valutazione della qualità di vita rappresenta un indicatore fondamentale per una maggiore personalizzazione delle cure, un migliore e più efficace monitoraggio del paziente ed il mantenimento di più alti livelli di qualità di vita. Secondo alcuni studi esiste finanche una correlazione positiva tra livelli di qualità di vita e esiti clinici, risultato che se confermato da una più ampia letteratura, significherebbe che la valutazione ed il monitoraggio della qualità di vita potrebbero divenire parte integrante del processo ordinario di gestione del paziente oncologico.
Qualità di vita e approccio metodologico
Tuttavia la produzione di una tale evidenza scientifica non è di immediata attuazione. Sebbene la valutazione della qualità presso il singolo paziente sia oggi demandata alla compilazione di semplici e comprensibili questionari validati e riconosciuti a livello internazionale come strumenti appropriati per la valutazione della qualità di vita (EORTC QLQ-C30, SF-36 o EQ-5D), la sola corretta rilevazione non è di per sè condizione sufficiente per produrre nuova evidenza scientifica.
Il processo di produzione di evidenza richiede infatti un più ampio e metodologico approccio scientifico in cui il rigoroso rispetto degli strumenti di misurazione adottati e la corretta rilevazione del dato rappresentano solo due dei passaggi da adottare per la corretta conduzione di uno studio di ricerca. Errori di progettazione o di valutazione degli esiti dello studio possono infatti compromettere i risultati e portare a conclusioni errate.
Un ruolo fondamentale per la corretta riuscita dello studio di ricerca è dato dalla progettazione dello studio e dalla metodologia statistica utilizzata per l’analisi dei dati.
Argomenti quali l’identificazione dello specifico study design, la definizione del campione, gli timepoints di valutazione della QoL e l’implementazione di un piano statistico che tenga conto delle peculiarità dello studio e che sia lungimirante nel prevedere le possibili problematiche in corso di esecuzione dello studio stesso sono elementi chiave per poter ottenere risultati generalizzabili, per confrontare gli effetti di diversi trattamenti rispetto al livello di qualità di vita e per monitorare i cambiamenti durante il trattamento ed il follow-up.
QoL e Biostatistica
Specificatamente in ambito biostatistico, la valutazione della qualità di vita è un processo che comincia sin dal momento dell’identificazione dello study design. Al di là degli aspetti più pratici di determinazione della numerosità campionaria – determinazione che in ambito oncologico viene generalmente eseguita usando overall survival o progression free survival– lo study design guida la scelta degli strumenti statistici. Poiché la valutazione della qualità di vita si concretizza spesso in un punteggio da 0 a 100 – una classica variabile su scala ordinale – il trattamento di questa variabile risulta particolarmente insidioso. Come la letteratura scientifica ha più volte evidenziato, le variabili di questo tipo rappresentano una sfida per il biostatistico in quanto non sempre rispettano le classiche assunzioni previste dai molteplici test statistici di uso frequente quali ANOVA o t-test.
Al fine di implementare correttamente analisi comparative o valutazioni di probabilità di successo/fallimento è necessario ricorrere non solo a modelli idonei per trattare questo tipo di variabile (e.g., modelli misti per variabili ordinali o test non parametrici) e provare la solidità di questi modelli nello specifico campione, ma è necessario implementare analisi di sensibilità che dimostrino che i risultati rimangono ugualmente validi anche variando alcune assunzioni preliminari. Si tratta di un processo statistico particolarmente articolato la cui complessità aumenta maggiormente nel caso di studi clinici randomizzati o di studi prospettici con molteplici timepoints. Il rischio di ottenere risultati inaffidabili perché carichi di bias a causa di un’inappropriata implementazione del piano statistico è alto.
Bilanciamento tra rilevanza clinica e statistica
Uno dei maggiori “tranelli” nella valutazione della qualità di vita in termini statistici è dato dall’interpretazione della significatività statistica attraverso la lettura del solito p-value. Al di là delle considerazioni metodologiche riportate ormai in tutta la letteratura scientifica che sottolineano la non correttezza del solo p-value nella valutazione della significatività statistica, occorre ricordare che l’interpretazione dei risultati della qualità di vita non è frutto di un mero processo di lettura di tipo statistico, ma è la combinazione di rilevanza statistica con rilevanza clinica. Solo attraverso una interpretazione congiunta è possibile produrre evidenza scientifica che sia idonea a migliorare i processi di cura dei pazienti.
La qualità di vita nel contesto del tumore alla vescica: il caso dell’Associazione PaLiNUro
Di recente il nostro studio di consulenza si è occupato di valutazione della qualità di vita nei pazienti con tumore alla vescica. Lo studio promosso dall’Associazione PaLiNUro (Pazienti Liberi da Neoplasie Uroteliali) e diretto nella parte scientifica da Mathsly Research è stato presentato lo scorso 16 novembre a Milano durante il congresso della stessa associazione. Ecco il video di presentazione dei risultati dello studio.
L’Associazione si occupa da 10 anni di fornire supporto ed assistenza ai pazienti con tumore uroteliale. Nata dal bisogno di alcuni ex-pazienti di condividere con altri pazienti ed i loro familiari il proprio percorso umano, di cura e di convivenza con la malattia, l’Associazione costituisce con timore uroteliale un supporto concreto e affidabile per la gestione delle quotidiane problematiche legate alla malattia tumorale. Visita il sito dell’Associazione PaLiNUro per saperne di più.
